商傳媒｜康語柔／綜合外電報導
根據《Pharmaceutical Business review》報導，美國生技公司Arrowhead Pharmaceuticals開發的藥物Redemplo（plozasiran），已獲得澳大利亞政府藥物管理局（TGA）的批准，用於治療家族性乳糜微粒血症（Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS）。這項療法將作為飲食控制的輔助，專門針對即使接受標準降三酸甘油酯治療後，三酸甘油酯水準仍居高不下的成人FCS患者。Redemplo是目前澳洲唯一獲准用於治療成人FCS的藥物，涵蓋了基因確診及臨床診斷的病例，為當地罕見疾病患者帶來新希望。
家族性乳糜微粒血症是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是體內三酸甘油酯水準極高，大幅增加復發性胰臟炎的風險，甚至可能危及生命。Redemplo採用Arrowhead獨家的TRiM平台技術，透過沉默信使核糖核酸（mRNA）來抑制載脂蛋白C-III（apolipoprotein C-III, apoC-III）的表現。apoC-III是調節三酸甘油酯代謝的關鍵因子，藉由降低其水準，Redemplo能有效減少患者體內的三酸甘油酯。
此項批准主要依據Redemplo三期臨床試驗PALISADE的數據。這項雙盲、安慰劑對照的隨機研究在全球39個地點進行，其中包含澳洲的5個試驗中心。結果顯示，Redemplo 25毫克劑量組的患者，三酸甘油酯水準較基線中位數降低達80%，而安慰劑組僅降低17%。此外，所有劑量組的急性胰臟炎風險比安慰劑組降低了83%。Redemplo採每三個月皮下注射一次，最常見的副作用為高血糖（12.8%），另有頭痛、噁心及注射部位反應。PALISADE試驗的療效與安全性數據已在2024年歐洲心臟病學會（European Society of Cardiology Congress 2024）及American Heart Association Scientific Sessions 2024上發表，並刊登於《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）和《Circulation》期刊。
Arrowhead Pharmaceuticals總裁兼執行長克里斯托弗·理查德·安扎隆（Christopher Anzalone）表示，Redemplo成為澳洲首個獲准治療基因或臨床FCS患者的藥物，讓他感到非常高興。他強調，這次批准證明了臨床數據的強勁實力，以及公司TRiM平台在開發靶向siRNA療法方面的能力，有望擴展至多個組織和疾病領域。Redemplo在澳洲透過優先審查途徑獲准，先前也已在美國取得突破性療法、快速審查和孤兒藥資格，並在歐洲聯盟獲得孤兒藥產品認定。